Spina Bifida

Cos’è la terapia con cellule staminali per la spina bifida

Le cellule staminali sono di natura rigenerativa, in grado di differenziarsi in diversi tipi di cellule che l’organismo ha bisogno di utilizzare, permettendo al corpo di guarire in modi che non potrebbe fare da solo. Iniettando le cellule staminali nel sito leso di un paziente affetto da spina bifida, le cellule staminali possono aiutare a guarire l’apertura del midollo spinale. In particolare, mentre la chirurgia prenatale è stata un ottimo modo per migliorare lo sviluppo cerebrale, i pazienti hanno comunque avuto problemi di movimento fisico e di incontinenza. Le cellule staminali hanno dimostrato la capacità di aumentare le capacità fisiche dei pazienti affetti da spina bifida, tra cui la forza muscolare, l’incontinenza, la sensibilità e le sensazioni e la funzione motoria generale.

Le cellule staminali possono aiutare i pazienti con Spina Bifida?

Uno studio pubblicato nell’agosto 2018 ha dimostrato che la terapia con cellule staminali per la spina bifida ha avuto successo in due pazienti di 14 e 11 anni. Sebbene lo studio fosse di piccole dimensioni, era promettente in quanto entrambi i pazienti non erano in grado di defecare o urinare da soli fino a dopo il trattamento con le cellule staminali. Dopo il trattamento, entrambi i pazienti sono stati in grado di controllare i movimenti intestinali e l’urina. Uno studio più ampio sarà condotto in futuro per confermare l’efficacia di questo trattamento, tuttavia si tratta di una svolta promettente per i pazienti affetti da spina bifida.

Sebbene la ricerca sul trattamento con cellule staminali per la Spina Bifida sia ancora in corso, i primi risultati hanno dimostrato che si tratta di un’opzione terapeutica efficace. Le cellule staminali hanno la capacità unica di differenziarsi in vari tipi di cellule dell’organismo, comprese le cellule neurali, essenziali per il corretto funzionamento del midollo spinale. La terapia con cellule staminali è poco invasiva, sicura e a basso rischio di rigetto o di reazioni avverse. Il trattamento con cellule staminali per la spina bifida ha dimostrato miglioramenti significativi della funzione motoria, della funzione sensoriale e della funzione vescicale, rendendolo un’opzione valida ed efficace per i pazienti.

Anastasia è nata con la spina bifida. La condizione sta causando molteplici sintomi alla bambina di 5 anni. Le più urgenti sono la disfunzione della vescica, la mancanza di sensibilità e la mancanza di forza, che le rende impossibile gattonare o camminare senza assistenza. Con la speranza di migliorare i sintomi di Anastasia e di renderla più indipendente, la sua famiglia si è recata in Thailandia per ricevere il trattamento con cellule staminali. Prima di tornare negli Stati Uniti, la madre e la sorella di Anastasia si sono sedute per parlare della Spina Bifida di Anastasia, del trattamento con cellule staminali e dei miglioramenti ottenuti.

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Possibili miglioramenti dopo la terapia con cellule staminali per la spina bifida

Lo scopo del trattamento della spina bifida è quello di promuovere la guarigione della lesione originaria a livello del midollo spinale, al fine di ripristinare la funzione neurologica. Dopo il nostro trattamento, i pazienti hanno riscontrato i seguenti miglioramenti*:

Protocollo di trattamento con cellule staminali per la spina bifida

Alla Beike abbiamo creato un programma terapeutico completo per soddisfare al meglio i pazienti con spina bifida. Il nostro trattamento consiste nell’uso di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UCMSC) e di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (UCBSC), con terapie fisiche simultanee che aiutano a guidare le cellule staminali nell’area necessaria. Le cellule staminali derivate dal cordone ombelicale non sono solo cellule staminali mesenchimali (MSC), ma comprendono anche cellule staminali ematopoietiche (HSC), cellule progenitrici endoteliali (EPC) e altre. Queste cellule staminali adulte sono in grado di differenziarsi in diversi tipi di cellule, come osteociti (osso), condrociti (cartilagine), miociti (muscolo), fibroblasti (tendine/legamento), adipociti (grasso), cellule stellate epatiche (fegato), cellule endoteliali (vasi sanguigni), tutte le cellule del sangue, tessuti connettivi e altro ancora. Gli studi dimostrano anche che possono creare neuroni e cellule gliali.

Il nostro programma di terapia con cellule staminali per la spina bifida consiste in 6-8 iniezioni semplici e minimamente invasive di cellule staminali derivate dal cordone ombelicale. Le cellule staminali vengono trapiantate con due metodi distinti: per via endovenosa, utilizzando un sistema di flebo standard, e attraverso un’iniezione intratecale eseguita dopo una puntura lombare. Questi due metodi di somministrazione consentono di aumentare l’efficacia, garantendo al contempo la sicurezza e il minimo disagio per il paziente.

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Che cos’è la spina bifida?

Durante lo sviluppo del feto nel grembo materno, c’è un gruppo di cellule chiamato tubo neurale che è responsabile della formazione del midollo spinale e del cervello. In genere, questo si chiude durante lo sviluppo e poi viene coperto dall’osso spinale per proteggere il delicato midollo spinale. A volte, però, non si chiude completamente, causando l’incompletezza dell’osso posteriore.

Nei bambini con spina bifida possono manifestarsi altri sintomi come l’apnea, in cui il bambino può dimenticare di respirare, oltre ad altri problemi respiratori, incontinenza della vescica e dell’intestino, paralisi degli arti inferiori, curve sviluppate della colonna vertebrale e talipes (o piede torto), che comporta piedi malformati o sottosviluppati. Un altro effetto collaterale comune, e che a volte mette in guardia i genitori dal problema, è la crescita di peli o di una fossetta (fossetta sacrale) intorno alla sede dell’apertura del midollo spinale. Questo sito è chiamato occulta, che significa “nascosta”, poiché la pelle copre l’apertura spinale.

Esistono tre tipi principali di spina bifida:

• Spina bifida occulta (SBO): È la forma più comune e più lieve di spina bifida. Conosciuta anche come “spina bifida nascosta”, molte persone non si rendono conto di averla fino a quando non vengono sottoposte a una radiografia per altri motivi, perché spesso non presenta sintomi.
• Meningocele: una sacca di liquido spinale si spinge attraverso un’apertura nella schiena. Può essere poco o per nulla sintomatica o creare problemi di continenza della vescica e dell’intestino.
• Mielomeningocele: è la forma più grave di spina bifida, in quanto possono esserci più punti della colonna vertebrale che presentano aperture con sacche di liquido spinale che fuoriescono. A differenza del meningocele, queste sacche di liquido spinale contengono anche parte del midollo spinale e dei nervi, che di solito sono danneggiati.

Come viene diagnosticata la spina bifida?

Il 90% dei casi di spina bifida viene scoperto durante un’ecografia prima delle 18 settimane di gravidanza. La diagnosi viene comunemente effettuata attraverso uno screening del sangue per verificare la presenza di alfa-fetoproteina (AFP) nel sangue della madre. I neonati creano questa proteina AFP che raggiunge comunemente il flusso sanguigno della madre, ma se il livello di AFP è troppo alto potrebbe essere un segno di spina bifida.

Per determinare il motivo degli alti livelli di AFP, il medico farà eseguire un’ecografia per confermarlo. Se sono necessari ulteriori esami, il medico può eseguire un’amniocentesi, in cui viene analizzata una parte del liquido amniotico che circonda il bambino. Se il liquido presenta anche un’alta concentrazione di AFP, potrebbe essere perché la pelle che dovrebbe coprire il midollo spinale non è presente e sta causando una perdita di liquido spinale del bambino.

Anche la risonanza magnetica e la TAC sono strumenti possibili per la diagnosi post-natale.

Qual è il trattamento convenzionale per la spina bifida?

Quando una madre scopre che il suo bambino ha la spina bifida, viene condotta una diagnosi approfondita per determinare esattamente la gravità della spina bifida per il bambino e le opzioni di trattamento disponibili o necessarie. Dopo una diagnosi completa, la madre può scegliere se interrompere la gravidanza o procedere con o senza trattamento. Un metodo di trattamento comune è la chirurgia prenatale. Durante questo intervento, il neurochirurgo rimuove la sacca di pelle anomala dal tessuto nervoso, quindi sposta il tessuto nervoso esposto nel canale spinale.

Tuttavia, se per qualsiasi motivo la madre non sceglie di sottoporsi alla chirurgia fetale, i bambini nati con spina bifida possono comunque essere sottoposti a un intervento chirurgico postnatale. L’intervento è quasi esattamente lo stesso e con lo stesso obiettivo, solo che viene effettuato in un secondo momento per una combinazione di ragioni mediche e personali. In genere le madri partoriscono con taglio cesareo per non rischiare di danneggiare ulteriormente il bambino e mantenere intatto il mielomeningocele, e l’intervento chirurgico viene effettuato entro i primi due giorni di vita del bambino.

Se il bambino soffre di idrocefalo, che è comune tra i pazienti affetti da mielomeningocele, i medici spesso inseriscono un tubo shunt, che drena il liquido dal cervello all’addome, che può quindi assorbire il liquido. Questo può aiutare a risolvere i sintomi dell’idrocefalo, ma può avere le sue complicazioni e spesso dovrà essere sostituito più volte nel corso della vita del paziente.

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