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Trattamento con cellule staminali
ONH-SOD
Somministrazione retrobulbare ed endovenosa — portando le cellule esattamente dove il nervo ottico ne ha bisogno. Progressi visivi e dello sviluppo nei pazienti ONH-SOD trattati. 81% riferiscono migliore qualità della vita. 83% soddisfatti del risultato del trattamento.
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Ripristino della funzione del nervo ottico con le cellule staminali
L’ipoplasia del nervo ottico (ONH) deriva dal sottosviluppo del nervo ottico, che trasporta la trasmissione neuronale dalla retina dell’occhio al cervello. La displasia settico-ottica (SOD), nota anche come sindrome di Morsier, è un sottotipo di ONH e deriva da un sottosviluppo del nervo ottico, da una disfunzione dell’ipofisi e dall’assenza del setto pellucido, un’area mediana del cervello. La SOD deriva da difetti durante lo sviluppo embriologico dei neonati e gli studi dimostrano che l’ONH potrebbe essere correlata a difetti genici e all’esposizione dell’embrione alle infezioni.
Oltre alla mancanza di vista, che è un sintomo caratteristico dell’ONH, la SOD provoca anche altri sintomi, come il deficit ipofisario, comportamenti autistici, crisi epilettiche e altro ancora.
Per i pazienti con diagnosi di ONH-SOD sono disponibili poche opzioni di trattamento convenzionali, che si concentrano per lo più sull’aiutare i pazienti a gestire la loro disabilità. Tuttavia, nessuno di questi tratta effettivamente la perdita di funzionalità del nervo ottico. Le cellule staminali hanno la capacità di rigenerare le cellule nervose del nervo ottico, consentendo ai pazienti con ONH-SOD di recuperare la vista.
Perché il nostro trattamento con cellule staminali è efficace per l’ONH/SOD
Dal 2007 sviluppiamo protocolli completi di trattamento con cellule staminali per l’ipoplasia del nervo ottico (ONH) e la displasia settico-ottica (SOD) per superare i limiti delle terapie convenzionali. Nei nostri protocolli, le cellule staminali sono combinate con terapie specializzate per l’ONH-SOD che non solo si concentrano sull’aiutare il paziente a gestire i sintomi, ma trattano anche la causa principale della condizione, promuovendo la guarigione del nervo ottico e delle altre strutture cerebrali interessate. Riteniamo che il nostro approccio terapeutico completo per la ONH-SOD offra ai nostri pazienti le migliori possibilità di miglioramento della vista, consentendo una migliore qualità di vita.
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All’età di 3 anni Katelyn si è recata in Thailandia con i suoi genitori per sottoporsi a un trattamento con cellule staminali per la sua SOD. Dopo il primo trattamento ha iniziato a vedere la luce e a riconoscere i colori. Questo video è stato registrato durante il suo secondo trattamento con cellule staminali in Tailandia, mentre i genitori sperano in ulteriori miglioramenti.
Guarda altri videoPossibili miglioramenti dopo la terapia con cellule staminali per ONH/SOD
Lo scopo del nostro trattamento con cellule staminali per l’ipoplasia del nervo ottico/la displasia ottica è quello di ripristinare la funzione neurologica nell’area cerebrale e nel nervo ottico. Dopo il nostro trattamento completo è possibile ottenere diversi tipi di miglioramento. I pazienti passati hanno riscontrato i seguenti miglioramenti*:
Sulla base dei follow-up di 115 pazienti in 275 questionari, ecco la percentuale di pazienti che ha riferito un miglioramento dopo il trattamento.
76%
Percezione della luce
riferiscono miglioramento · N=100
74%
Nistagmo (movimento oculare incontrollato)
riferiscono miglioramento · N=97
67%
Strabismo
riferiscono miglioramento · N=70
62%
Cecità
riferiscono miglioramento · N=102
60%
Campo visivo
riferiscono miglioramento · N=95
57%
Capacità di mettere a fuoco rapidamente
riferiscono miglioramento · N=90
57%
Visione dell'occhio sinistro
riferiscono miglioramento · N=92
56%
Visione dell'occhio destro
riferiscono miglioramento · N=90
54%
Vedere il movimento della mano
riferiscono miglioramento · N=91
52%
Visione da vicino
riferiscono miglioramento · N=94
A proposito di questi dati
I pazienti valutano ogni sintomo su una scala a 5 punti (Peggiore / Nessun miglioramento / Lieve / Moderato / Significativo) nei controlli di follow-up, confrontando con la situazione precedente il trattamento. «Miglioramento riferito» riunisce i livelli lieve, moderato e significativo. I dati sono aggiornati ogni giorno dal nostro registro interno dei pazienti. Come per qualsiasi trattamento medico, i risultati passati non garantiscono quelli futuri — i miglioramenti variano da paziente a paziente.
Il nostro programma di trattamento in dettaglio
Il nostro trattamento con cellule staminali per l’ipoplasia del nervo ottico ONH-SOD consiste in 6-8 iniezioni, semplici e minimamente invasive, di cellule staminali derivate dal cordone ombelicale. Le cellule staminali vengono trapiantate con due o tre metodi diversi: per via endovenosa, attraverso una flebo standard, o per iniezione intratecale. I pazienti di età superiore ai 10 anni possono anche ricevere due iniezioni retrobulbari per colpire meglio i nervi ottici.* Insieme, questi 3 metodi di iniezione consentono di aumentare l’efficacia, garantendo al contempo la sicurezza e il minimo disagio per il paziente.
*Non tutti i pazienti possono ricevere un’iniezione retrobulbare. Il medico curante deciderà se è possibile.
01 Soggiorno da 15 a 23 giorni
02 Iniezioni endovenose, intratecali e retrobulbari
03 Cellule UCBSC / UCMSC
04 Programma di terapia giornaliera
05 120-400 milioni di cellule
06 Programma di nutrizione
Che cosa sono l’ipoplasia del nervo ottico (ONH) e la displasia setto-ottica (SOD)?
L’ipoplasia del nervo ottico (ONH) deriva dal sottosviluppo del nervo ottico, che trasporta la trasmissione neuronale dalla retina dell’occhio al cervello. È la principale causa di cecità congenita e si verifica in circa 10 casi su 100.000 nati vivi. La condizione è stata descritta per la prima volta nel 1915.
La displasia settico-ottica (SOD), nota anche come sindrome di Morsier, è un sottotipo di ONH e deriva da un sottosviluppo del nervo ottico, da una disfunzione dell’ipofisi e dall’assenza del setto pellucido, un’area mediana del cervello. La SOD deriva da difetti durante lo sviluppo embriologico dei neonati.
Quali sono le cause dell’ONH e della SOD?
Le cause dell’ONH sono numerose e la maggior parte dei casi deriva da anomalie genetiche dei pazienti. Le mutazioni in una serie di geni, tra cui i seguenti, provocano l’ipoplasia del nervo ottico: NR2F1, OTX2, VAX1, ATOH7.
Oltre ai fattori genetici, sono stati suggeriti altri fattori causali, tra cui l’esposizione a varie infezioni durante la gravidanza e anomalie endocrinologiche durante lo sviluppo. Per quanto riguarda la SOD, come già accennato in precedenza, la condizione deriva da anomalie durante lo sviluppo embriologico. La causa esatta della SOD è poco conosciuta, anche se è probabile che i fattori genetici giochino un ruolo importante, con diversi pazienti che presentano mutazioni nei geni HESX1, OTX2 e PAX6. Inoltre, si ritiene che l’esposizione a determinati farmaci svolga un ruolo importante nello sviluppo della SOD.
Come vengono diagnosticate la ONH e la SOD?
La diagnosi di ONH richiede una conferma con l’esame oftalmoscopico del disco ottico. Nei bambini piccoli, il metodo ottimale per diagnosticare l’ONH è l’oftalmoscopia diretta e i pazienti presentano un disco ottico piccolo. La SOD viene differenziata mediante l’uso di scansioni di risonanza magnetica che mostrano anomalie cerebrali della linea mediana, come l’ipoplasia del corpo calloso o anomalie ipofisarie.
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Con le loro parole
Testimonianze video dei pazienti
Pazienti e familiari raccontano il trattamento, la ripresa e i cambiamenti più importanti per loro.
Riferimenti medici
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