Paralisi cerebrale

Perché la terapia con cellule staminali è un trattamento efficace per la paralisi cerebrale

Per i pazienti con diagnosi di paralisi cerebrale sono disponibili poche opzioni di trattamento convenzionali, che si concentrano principalmente sull’aiutare i pazienti a far fronte alla loro disabilità. Tuttavia, nessun approccio convenzionale è in grado di trattare la perdita di funzioni neurologiche causata dalla lesione cerebrale originale. La terapia con cellule staminali per la paralisi cerebrale (CP) ha la capacità di rigenerare e riparare le cellule danneggiate nel cervello, aiutando a invertire i sintomi e consentendo ai pazienti affetti da paralisi cerebrale di migliorare.

Come funziona il trattamento con cellule staminali per il CP?

Le cellule staminali sono responsabili della differenziazione in nuove cellule quando quelle vecchie muoiono o sono danneggiate. Sono in grado di diventare pelle, sangue, muscoli, ossa e altro ancora. Una delle cellule che possono diventare sono i neuroni del cervello. Questa creazione di nuove cellule è la fonte della guarigione, della ricrescita e della vita continua. Un trattamento con cellule staminali (iniezione di cellule staminali concentrate e potenti nel corpo) è in grado di stimolare le funzioni rigenerative dell’organismo. Questo fornisce una spinta in più e aiuta a riparare le cellule cerebrali danneggiate e a creare nuove cellule di cui l’organismo ha bisogno. Per le patologie neurologiche, l’area più importante a cui inviare le cellule staminali è il cervello, dove possono aiutare a costruire nuovi neuroni per le corrette funzioni cerebrali.

I potenziali meccanismi del trapianto di cellule staminali sono:

1. riducendo la risposta infiammatoria, evitando lesioni cerebrali secondarie
2. differenziandosi in astrociti, microglia, oligodendrociti, cellule della glia neuronale, che possono essere utili per la guaina mielinica, la rigenerazione degli assoni e la trasmissione dell’impulso nervoso.
3. produrre le citochine e i fattori di crescita, come il fattore neurotrofico derivato dalla glia (GDNF), il fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF), il fattore di crescita dei nervi (NGF), la neurotrofina 3 (NT-3), la neurotrofina 4/5 (NT 4/5), che supportano la neuroprotezione del cervello
4. generare la crescita di nuovi vasi, aumentando così l’apporto di ossigeno e nutrienti ai tessuti lesi e ipossici; e
5. ridurre l’apoptosi cellulare intrinseca

Dopo il successo del primo trattamento con cellule staminali in Tailandia nel 2019, sei giovani con paralisi cerebrale hanno viaggiato di nuovo dalla Polonia per un secondo ciclo di cellule staminali e terapie di supporto. Le famiglie hanno accettato di sedersi con noi per raccontarci i miglioramenti che hanno notato finora e l’esperienza del trattamento in generale.

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Possibili miglioramenti dopo la terapia con cellule staminali per la paralisi cerebrale

Lo scopo del trattamento è promuovere la guarigione della lesione cerebrale originale per ripristinare la funzione neurologica. Pertanto, dopo il nostro trattamento sono possibili diversi tipi di miglioramento. La maggior parte dei pazienti affetti da paralisi cerebrale che sono stati trattati da Beike, utilizzando la combinazione di terapia con cellule staminali e riabilitazione, hanno mostrato segni visibili di miglioramento, soprattutto per questi sintomi*:

Il nostro programma di trattamento in dettaglio

Il nostro programma di terapia con cellule staminali per la paralisi cerebrale consiste in 6-8 iniezioni semplici e minimamente invasive di cellule staminali derivate dal cordone ombelicale. Le cellule staminali vengono trapiantate con due metodi distinti: per via endovenosa, utilizzando un sistema di flebo standard, e attraverso un’iniezione intratecale eseguita dopo una puntura lombare. Questi due metodi di somministrazione consentono di aumentare l’efficacia, garantendo al contempo la sicurezza e il minimo disagio per il paziente.

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Quali sono i trattamenti convenzionali attualmente disponibili per la paralisi cerebrale?

Ci sono diverse aree della patologia che possono essere aiutate e spesso un paziente affetto da paralisi cerebrale lavorerà con diversi tipi di medici per migliorare su più fronti. Esistono farmaci per i pazienti che hanno bisogno di rilassare i muscoli rigidi e per risolvere alcuni problemi di alimentazione nei bambini. La fisioterapia e la terapia occupazionale possono contribuire a migliorare la mobilità del paziente o la sua capacità di svolgere le attività quotidiane, mentre la logopedia può essere utilizzata per migliorare le capacità di comunicazione. Per la maggior parte, la terapia e i farmaci sono considerati interventi positivi per gestire la condizione.

Tuttavia, a causa della natura della patologia, i miglioramenti nei pazienti affetti da paralisi cerebrale possono essere difficili da ottenere con i trattamenti convenzionali e i danni sono spesso considerati irreversibili, poiché le capacità rigenerative dell’organismo non sono sufficienti per invertire o riparare completamente i neuroni danneggiati nel cervello. I trattamenti convenzionali mirano solo a mitigare i sintomi e a renderli più gestibili, ma non affrontano la causa principale, che è considerata completa e irreversibile.

Le cellule staminali possono curare la paralisi cerebrale?

Attualmente non esiste una cura per la paralisi cerebrale. Uno dei trattamenti alternativi più promettenti, tuttavia, è la terapia con cellule staminali. Le cellule staminali, intervenendo sulla lesione cerebrale, sono in grado non solo di ridurre i sintomi, ma anche di invertire alcuni dei danni originari e di creare sviluppi duraturi in un bambino con paralisi cerebrale. Lo scopo della terapia con cellule staminali è quello di ripristinare la funzione neurologica nell’area della lesione cerebrale e del midollo spinale, riducendo e facendo regredire alcuni dei sintomi. Tuttavia, anche se questi risultati possono essere duraturi e cambiare la vita, non si tratta di una “cura” e probabilmente rimarranno alcuni sintomi più lievi.

In che modo le cellule staminali aiutano i pazienti affetti da CP?

I benefici delle cellule staminali per i pazienti affetti da paralisi cerebrale possono essere valutati in cinque punti principali:

1. Ridurre la risposta infiammatoria, evitando lesioni cerebrali secondarie;
2. Si differenziano in astrociti, microglia, oligodendrociti, neuroni e cellule della glia, che possono essere utili per la guaina mielinica, la rigenerazione degli assoni e la trasmissione dell’impulso nervoso.
3. Produrre citochine e fattori di crescita, come il fattore neurotrofico gliale (GDNF), il fattore neurotrofico cerebrale (BDNF), il fattore di crescita nervosa (NGF), la neurotrofina 3 (NT-3) e la neurotrofina 4/5 (NT 4/5) che supportano la neuroprotezione del cervello.
4. Generare la crescita di nuovi vasi, aumentando così l’apporto di ossigeno e nutrienti ai tessuti lesi e ipossici.
5. Riduzione dell’apoptosi cellulare intrinseca (riduzione della morte cellulare)

Quali miglioramenti possono ottenere i pazienti affetti da paralisi cerebrale grazie al trattamento con cellule staminali?

I nostri pazienti hanno riscontrato miglioramenti che includono, ma non si limitano a: Miglioramento dell’equilibrio e della coordinazione, riduzione dell’affaticamento, miglioramento del linguaggio, riduzione dei tremori, miglioramento della funzione motoria, miglioramento della deglutizione, riduzione del dolore neuropatico, miglioramento della vigilanza mentale. È importante notare che, come per qualsiasi trattamento medico, il miglioramento non può essere garantito.

Che tipo di cellule staminali vengono utilizzate per il trattamento della paralisi cerebrale?

La maggior parte dei nostri pazienti con diagnosi di paralisi cerebrale riceve cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (UCBSC) e in alcuni casi i pazienti ricevono invece cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale (UCMSC). Entrambi i tipi di cellule staminali appartengono alla categoria delle “cellule staminali adulte” e vengono estratte dai cordoni ombelicali raccolti da bambini sani dopo la nascita.
Le cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale contengono diverse sottocategorie, come le cellule staminali mesenchimali (MSC), le cellule staminali ematopoietiche (HSC), le cellule progenitrici endoteliali (EPC), le cellule immunitarie immature e altre. Queste cellule staminali adulte sono in grado di differenziarsi in diversi tipi di cellule, come osteociti (osso), condrociti (cartilagine), miociti (muscolo), fibroblasti (tendine/legamento), adipociti (grasso), cellule stellate epatiche (fegato), cellule endoteliali (vasi sanguigni), tutte le cellule che formano il sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine), tessuti connettivi e altro ancora. Si trovano anche per creare neuroni e cellule gliali. Queste cellule sono anche in grado di rilasciare prodotti come citochine e fattori di crescita che contribuiscono alla protezione neurale e, se indirizzate al cervello, possono stimolare la riparazione delle cellule neurali danneggiate (neuroni) da parte dell’organismo.

Il cordone ombelicale è l’unica fonte di cellule staminali adulte?

No. Le cellule staminali adulte possono essere raccolte da diverse fonti, come i tessuti adiposi (grasso), il midollo osseo, il cordone ombelicale e altro ancora. Può provenire dal corpo del paziente (autologo) o da un donatore (allogenico).

Quanto costa il trattamento con cellule staminali per la paralisi cerebrale?

Il nostro trattamento completo con cellule staminali parte da 23.000 dollari

Quali sono i possibili effetti collaterali della terapia con cellule staminali?

Solo il 5% circa dei nostri pazienti soffre di effetti collaterali dopo le iniezioni di cellule staminali. Gli effetti collaterali sono generalmente di lieve entità e compaiono subito dopo l’iniezione. Gli effetti collaterali possono includere cefalea, febbre, nausea, vertigini, vomito, dolore alle gambe o mal di schiena. Gli effetti collaterali sono temporanei e svaniscono rapidamente nella maggior parte dei casi. È importante notare che nella maggior parte dei casi gli effetti collaterali non sono causati dalle cellule staminali, ma dalla procedura di iniezione intratecale stessa.

Dal punto di vista sintomatico, quali sono i diversi tipi di paralisi cerebrale?

Nel cervello sono presenti molte cellule diverse che sono coinvolte nella funzione neurologica, consentendo al cervello e al resto del corpo di comunicare correttamente. Per creare queste connessioni sono necessari neuroni, astrociti, microglia, oligodendrociti, cellule ependimali e molti altri. Il modo in cui si manifesta la paralisi cerebrale può essere il risultato del danneggiamento di una o di tutte queste cellule e può dipendere da quale area del cervello è danneggiata. La paralisi cerebrale può colpire tutto il corpo, comprese le funzioni vocali, motorie e cognitive, solo le gambe (paraplegia/paraparesi) o un lato del corpo (emiplegia/emiparesi), ma questo non è un elenco esaustivo.

Oltre a queste aree del corpo, il CP può essere classificato in base al modo in cui influisce su tali aree. Questa categorizzazione si presenta in tre forme principali:

• Spastica: è la forma più comunemente osservata, in cui il tono muscolare è aumentato, causando una sensazione di rigidità dei muscoli e movimenti a scatti.
• Discinetico: Questa forma provoca movimenti involontari che possono essere contorti, ripetitivi, lenti o imprevedibili. Questo fenomeno interessa il 10-15% dei casi e può essere molto grave.
• Atassica: Questa forma è caratterizzata da movimenti traballanti che possono causare problemi di equilibrio, coordinazione, posizionamento spaziale, postura e persino il controllo dei movimenti oculari. Il 5% dei pazienti affetti da paralisi cerebrale ne è affetto.

È possibile anche una miscela di queste tre forme. La diagnosi viene generalmente determinata dopo che i medici esaminano una risonanza magnetica del cervello del paziente e i sintomi osservati. Il paziente viene inoltre seguito per tutta l’infanzia per monitorare il ritmo di importanti tappe dello sviluppo, come gattonare e camminare.

Come vengono consegnate le cellule staminali al paziente?

Per i pazienti affetti da CP, forniamo le cellule staminali per infusione endovenosa nel flusso sanguigno (IV) e per iniezioni intratecali dirette al liquido cerebrospinale della colonna vertebrale sotto il cono midollare. Mentre le iniezioni endovenose sono un mezzo di somministrazione più sistemico che consente la rigenerazione di varie aree del corpo, le iniezioni intratecali mirano al sistema nervoso centrale in modo più diretto.

C’è un limite di età per ricevere il trattamento?

Il trattamento con cellule staminali per la paralisi cerebrale è più efficace nei bambini più piccoli, grazie alla loro elevata plasticità cerebrale. La plasticità cerebrale, detta anche neuroplasticità, è la capacità del cervello di adattarsi e formare nuove reti neurali intorno alle lesioni per ottenere i risultati desiderati e massimizzare la funzione cerebrale. I bambini e i giovani adolescenti hanno il maggior potenziale di miglioramento dopo il trattamento con cellule staminali.

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