Distrofia muscolare

Cosa rende efficace il nostro trattamento con cellule staminali per la distrofia muscolare?

Dal 2005 sviluppiamo protocolli completi per il trattamento con cellule staminali della distrofia muscolare (MD), per superare i limiti delle terapie convenzionali. Nei nostri protocolli, le cellule staminali sono combinate con terapie specializzate per la distrofia muscolare che non solo si concentrano sull’aiutare il paziente a gestire i sintomi, ma trattano anche la causa diretta dei sintomi promuovendo la guarigione dei muscoli colpiti. Riteniamo che il nostro trattamento completo con cellule staminali per la distrofia muscolare offra ai nostri pazienti le migliori possibilità di miglioramento, consentendo una migliore qualità di vita. Possono essere presi in considerazione per il trattamento diversi tipi di distrofia muscolare, come la Duchenne, la Becker, la Fascio-Scapolo-Omerale e altre ancora.

Che cos’è la distrofia muscolare e come colpisce il paziente?

La distrofia muscolare (MD) è un gruppo di disturbi muscolari progressivi ereditati, caratterizzati da debolezza, deperimento e degenerazione dei muscoli.

La maggior parte delle forme di MD può colpire anche altri organi del corpo, come il cuore, il tratto gastrointestinale e il cervello. Le MD sono causate da mutazioni nei geni che codificano per specifiche proteine muscolari.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una delle malattie più comuni e letali che colpisce 1 maschio su 3500 ed è causata da mutazioni nel gene della distrofina. La distrofina è una proteina presente nei muscoli di tutto il corpo, il cui ruolo è quello di garantire la stabilità delle fibre muscolari. La mancanza di distrofina funzionale porta alla distrofia muscolare. Esistono molti tipi di distrofie muscolari, tra cui la MD di Duchenne, la MD di Becker, la MD della cintura degli arti e la MD facciale-scapolo-omerale e altre ancora.

Cosa succede se la distrofia muscolare non viene trattata?

I soggetti con diagnosi di distrofia muscolare presentano una debolezza muscolare progressiva. I pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), ad esempio, avvertono i primi sintomi nella prima infanzia.

I sintomi iniziali comprendono debolezza delle gambe, crescente curvatura convessa della colonna vertebrale e un’andatura ondeggiante. La continua perdita di fibre muscolari si traduce in muscoli che si indeboliscono con il passare del tempo, costringendo di solito i soggetti DMD a utilizzare una sedia a rotelle all’età di 11 o 12 anni.

Negli ultimi stadi, la maggior parte dei pazienti soccombe per insufficienza cardiaca o respiratoria intorno ai vent’anni, anche se sono stati riportati rari casi di sopravvivenza fino ai trent’anni. Un tipo di distrofia muscolare simile, ma più lieve, nota come distrofia muscolare di Becker (BMD), insieme ad altri tipi di distrofia muscolare, ha generalmente un decorso meno grave della DMD.

Esistono trattamenti convenzionali per i pazienti affetti da distrofia muscolare e qual è la loro efficacia?

Ad oggi non esiste alcuna strategia convenzionale che dimostri un beneficio clinico per qualsiasi tipo di distrofia muscolare. Il trattamento convenzionale comprende cure di supporto (chirurgia, somministrazione di corticosteroidi, farmaci, fisioterapia, ecc.) che riducono parzialmente i segni e i sintomi. Tali terapie, tuttavia, non invertono il fenotipo e non sono in grado di colpire direttamente la causa della patologia. Attualmente sono disponibili poche opzioni terapeutiche per la MD, tra cui la terapia farmacologica, genica e cellulare.

• Farmacologici: Diversi composti come l’allopurinolo, la vitamina E e il selenio, nonché il mazindolo, un inibitore dell’ormone della crescita, sono stati ritenuti inefficaci o non vantaggiosi contro la progressione della DMD.
• La terapia genica rappresenta un’opzione promettente per il trattamento della MD, ma richiede ancora progressi significativi nella conoscenza dei geni, dei promotori muscolari, dei vettori virali, della sorveglianza del sistema immunitario e dei metodi di somministrazione sistemica dei vettori.
• La terapia con cellule staminali si basa sulla somministrazione di cellule precursori (autologhe o allogeniche) che contribuiscono alla rigenerazione delle fibre muscolari e alla riparazione dei tessuti. È considerata un’opzione sicura ed efficace rispetto alla terapia genica e farmacologica. Tuttavia, è importante notare che l’aumento della massa muscolare e i miglioramenti possono essere solo temporanei, poiché la terapia con cellule staminali non può trattare i geni difettosi che sono la causa della distrofia muscolare.

Inizia il tuo percorso

Richiedi una consulenza gratuita

Parla oggi stesso con i nostri esperti medici per saperne di più sui nostri protocolli specializzati di cellule staminali.

Inizia ora

A Rafael è stata diagnosticata la distrofia muscolare da bambino. Grazie al trattamento con cellule staminali, ha visto rallentare la progressione della malattia. In questo video si sottopone al terzo trattamento completo con cellule staminali presso il nostro ospedale partner. Le sue routine quotidiane, come tenere in mano un bicchiere, mangiare da solo, tirare calci a un pallone, scrivere al telefono o al computer, sono diventate più facili, con conseguente miglioramento della qualità della vita.

In che modo le cellule staminali possono contribuire ad alleviare i sintomi della distrofia muscolare per il paziente?

Negli ultimi anni le cellule staminali derivate dal cordone ombelicale sono state studiate come nuova opzione per il trattamento della distrofia muscolare. La maggior parte dei pazienti MD che Beike ha trattato utilizzando le cellule staminali e la riabilitazione ha mostrato segni visibili di miglioramento. Tuttavia, quando si parla di miglioramenti, è importante ricordare che essi possono variare notevolmente da un paziente all’altro. Ciò è dovuto a molti fattori, come le condizioni mediche del paziente, la gravità della malattia, le complicazioni, le condizioni fisiche generali o l’età.

Lo scopo del trattamento con cellule staminali per la distrofia muscolare è quello di promuovere la guarigione e la crescita dei muscoli colpiti. Pertanto, dopo il nostro trattamento sono possibili diversi tipi di miglioramento e i nostri pazienti passati hanno sperimentato quanto segue*:

Il nostro programma di trattamento in dettaglio

Il nostro programma di terapia con cellule staminali per la distrofia muscolare consiste in 4-8 iniezioni semplici e minimamente invasive di cellule staminali derivate dal cordone ombelicale . Le cellule staminali vengono trapiantate con due metodi distinti: per via endovenosa, utilizzando un sistema di flebo standard, e per iniezione intramuscolare nei muscoli interessati. Questi due metodi di somministrazione consentono di aumentare l’efficacia, garantendo al contempo la sicurezza e il minimo disagio per il paziente.